Как передает Reuters со ссылкой на заявление Novartis, смерти зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.

Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, одна доза стоит более двух миллионов долларов. В России Zolgensma зарегистрировали в конце прошлого года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.